Oligonucleotideos antisenso no tratamento da Doença de Huntington: primeiro estudo clínico encontra-se em andamento!

 

 

A doença de Huntington (DH) tem base genética, onde uma mutação no gene que produz a proteína Huntintina faz com que esta seja produzida de forma anormal, levando à morte neuronal. Uma das possibilidades de tratamento seria tentar impedir ou, pelo menos, minimizar a produção desta proteína anormal, fazendo com que o gene que a produz fosse silenciado. Esta abordagem, quando bem-sucedida, poderia possibilitar a prevenção da doença, diminuir a velocidade de progressão e melhorar os sintomas. A terapia com oligonucleotideos antisenso, que são moléculas desenhadas para silenciar o gene, está em fase de testes para a doença de Huntington e para algumas outras doenças neurológicas, tais como Esclerose lateral amiotrófica (ELA) e amiotrofia espinhal.  Os testes iniciais visam apenas verificar a segurança da droga sendo que, para verificar sua eficácia, são necessários mais testes que serão feitos posteriormente, desde que a medicação tenha se mostrado segura nas fases iniciais.

 

Muito embora as perspectivas sejam positivas, é importante informar aos pacientes e familiares que os estudos ainda estão em andamento, a droga não é comercializada, e ainda não há nenhuma conclusão quando à sua segurança e eficácia em humanos. Se os estudos demonstrarem que esta droga é eficaz, sem dúvida alguma, será um marco no tratamento da doença, por se tratar de uma terapia com capacidade real de modificar o curso da DH.

 

Os primeiros ensaios (fase I) começaram em centros do exterior. Maiores informações podem ser encontradas aqui.

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